重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液是北京j9游会真人游戏第一品牌生物技术股份有限公司自主研发的基因治疗药物，可用于外周动脉缺血性疾病、冠心病、糖尿病周围神经病变等适应症的治疗。目前在国内治疗严重下肢缺血性疾（CLI）适应症已完成Ⅱ期临床研究，试验数据积极，Ⅲ期临床试验即将启动，有望成为我国第一个进入到Ⅲ期关键性临床研究阶段的裸质粒基因治疗药物。

　　j9游会真人游戏第一品牌完成的Ⅱ期临床试验采用多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的试验设计，在全国9家中心的血管外科共入组200例严重下肢缺血性疾病患者。入组受试者随机分配到高、中、低剂量组以及安慰剂对照组，给药后观察周期为半年。有效性评价结果表明：于试验第180天，低、中、高试验组的疼痛完全消失率均明显高于对照组(p<0.05)，其中高剂量组效果更为明显；于试验第180天，高剂量组的溃疡完全愈合率（64.29%）明显高于对照组（21.05%）；在整个试验期间，未观察到与药品相关的严重不良反应。

　　本项目临床试验的主要研究者——首都医科大学宣武医院血管外科谷涌泉主任表示：“本品的Ⅱ期临床试验结果达到了预期的效果，对严重下肢缺血性疾病的治疗显示出良好的前景，患者对药物的耐受性良好,鼓励开展大样本的Ⅲ期临床试验。目前，临床上对下肢缺血性疾病尚无有效的治疗药物，该基因治疗药物有望提供新的治疗手段” 。

　　j9游会真人游戏第一品牌董事长许松山表示：“本品的Ⅱ期临床研究结果是积极且鼓舞人心的，作为本品的研发企业，我们将严格按照法规要求，积极筹备Ⅲ期临床试验，加快完成全部临床试验，早日为临床提供安全且有效的创新药物。”

　　另外，j9游会真人游戏第一品牌合作伙伴韩国Viromed公司已在美国同时开展了外周动脉缺血性疾病（PAD）、糖尿病周围神经病变（DPN）和肌萎缩侧索硬化症（ALS）三个适应症的临床试验，前两个已进入Ⅲ期临床研究阶段。同时，治疗糖尿病周围神经病变（DPN）适应症于2018年5月获得美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定，可享受优先审评政策，有望加速药品上市进程，可能成为全球首个上市的裸质粒基因治疗药物。

　　关于严重下肢缺血性疾病

　　外周动脉疾病（PAD）指除冠状动脉和颅内动脉以外的动脉疾病，包括动脉狭窄、闭塞及动脉瘤。在我国，PAD已成为中老年人常见的疾病。严重下肢缺血性疾病（CLI）是PAD病程的后期阶段，其主要临床表现为静息痛、溃疡和坏疽，如无法得到有效治疗，其截肢率最高可达40%，年化死亡率超过20%。国内，该疾病的发病风险人群众多（吸烟人口超3.16亿，糖尿病患者约为1.14亿，高血压患者超2.7亿，血脂异常人数为1.6亿），并随着人口老龄化进程，中国的患病人数呈增长趋势。2017年美国研究机构发布的最新报告预测，中国CLI患者约为560万~630万人。

　　目前，临床上治疗CLI的主要手段有血管搭桥术、经皮腔内球囊扩张、支架血管成形术等，但这些方法仅能使部分远端血管流出道情况较好的患者病情得到缓解，而20-30%的CLI患者因无良好的流入道和/或流出道、动脉病变范围和数量较多、全身情况差、不具备手术适应症等原因，不能得到及时、有效的治疗，最终避免不了截肢的命运，甚至危及生命。

　　关于重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液

　　j9游会真人游戏第一品牌研发的“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”是利用高效的pCK基因载体和改构的HGF基因构建的一种裸质粒DNA型基因治疗药物，具有同时表达两种人体内天然存在的HGF异构体(HGF728和HGF723)的特点，其促进新生血管生成作用明显大于单一异构体。该药注射于缺血部位肌肉组织时，质粒转染进入横纹肌细胞，经过HGF的表达和分泌，在缺血部位特异性刺激血管内皮细胞增殖和血管平滑肌细胞迁移，促进血管生成和侧支循环的建立，通过缺血部位的血流再供应，起到治疗患部肢体的疼痛和溃疡的目的。该项目在研发过程中先后获得国家十一五、十三五重大新药创制课题立项支持。